بتقنية الحمض النووي.. اعتماد دواء جديد ينهي معاناة مرضى الهيموفيليا
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء تسجيل دواء ”كفيتيليا“ ”فيتوسيران“، كعلاج وقائي روتيني مبتكر لمرضى الهيموفيليا من النوعين ”أ“ و”ب“، موجه للبالغين والمراهقين فوق سن الثانية عشرة.
يأتي ذلك في خطوة طبية نوعية تهدف لتقليل نوبات النزيف بنسبة تصل إلى 90% وتحسين جودة حياة المرضى في المملكة.
ويستهدف القرار شريحة واسعة من المصابين بمرض نزف الدم الوراثي، سواء ممن لديهم مثبطات لعامل التخثر الثامن أو التاسع أو الذين يفتقرون إليها، مما يجعله خياراً علاجياً شاملاً يغطي فئات مرضية كانت تواجه تحديات في إيجاد حلول وقائية فعالة.
وجاء هذا الاعتماد تتويجاً لمسار ”برنامج الأدوية الواعدة“ الذي تتبناه الهيئة لتسريع وصول التقنيات الطبية الحديثة للمرضى، حيث خضع المستحضر لتقييم دقيق وشامل أثبت فاعليته ومأمونيته وفق أعلى المعايير التنظيمية العالمية والمحلية.
ويعتمد العقار الجديد على تقنية بيولوجية متطورة تُعرف بـ ”الحمض النووي الريبوزي المتداخل“ ”siRNA“، التي تعمل بذكاء حيوي على خفض مستويات مضاد الثرومبين في الدم، مما يحفز الجسم طبيعياً على إنتاج الثرومبين وتحسين عملية التخثر بشكل مستدام.
وكشفت نتائج الدراسات السريرية المعمقة أن الدواء حقق طفرة علاجية بخفض معدل نوبات النزيف السنوية بنسبة قاربت 90% مقارنة بالعلاجات التقليدية التي تؤخذ فقط عند الحاجة، مما ينقل المريض من مرحلة العلاج الطارئ إلى الوقاية المستمرة.
وشددت الهيئة على ضرورة الالتزام ببروتوكول متابعة طبية دقيق، يلزمه إجراء فحوصات شهرية لوظائف الكبد لمدة ستة أشهر على الأقل عند بدء العلاج، نظراً لرصد أعراض جانبية شملت ارتفاع إنزيمات الكبد وتفاعلات موضعية في موقع الحقن.
ونبهت التقارير الطبية المرافقة للاعتماد إلى احتمالية وجود مخاطر صحية أخرى تتطلب اليقظة، مثل الجلطات الدموية أو اضطرابات المرارة، مما يوجب بقاء المريض تحت إشراف طبي مستمر لضمان الاستفادة القصوى من العلاج وتجنب المضاعفات.
ويعكس إدراج هذا الدواء ضمن القائمة الوطنية التزام المملكة بتوطين أحدث الحلول العلاجية، محققاً بذلك أحد أهم مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي ضمن رؤية 2030، الرامية لرفع مستوى الرعاية الصحية وتوفير حياة خالية من الألم للمرضى.
