”الغذاء والدواء“ تعتمد أول علاج لمرض التصلب الضموري الوراثي
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء تسجيل دواء ”قالسودي“ ”Qalsody“، وهو أول علاج من نوعه في المملكة مخصص للبالغين المصابين بنوع وراثي نادر من مرض التصلب الضموري الجانبي ”ALS“، الذي يسببه طفرة في جين ”SOD1“، ويؤدي إلى فقدان تدريجي للقدرة على الحركة.
وأوضحت الهيئة أن هذه الموافقة تأتي ضمن مسار ”الأدوية اليتيمة“ المخصص لتسريع إتاحة العلاجات المبتكرة للأمراض النادرة، وتلبية الاحتياجات الطبية العاجلة في المملكة.
ويعمل الدواء الجديد بتقنية علاجية حديثة تُعرف بـ ”العلاج المضاد للنسخ“، حيث يستهدف السبب الجذري للمرض عن طريق خفض إنتاج البروتين المشوه الذي يتراكم ويدمر الخلايا العصبية الحركية.
وأكدت ”الغذاء والدواء“ أن قرارها جاء بعد تقييم شامل أظهر فعالية وسلامة المستحضر.
وأشارت إلى أن الدراسات السريرية أثبتت قدرة الدواء على خفض المؤشرات الحيوية لتلف الأعصاب، وتقليل تركيز البروتين المشوه في السائل الدماغي الشوكي، مما يدل على وصوله إلى هدفه الجزيئي بنجاح، مع استمرار الدراسات لتقييم الفوائد السريرية طويلة المدى.
وبيّنت الهيئة أن الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا التي تم رصدها خلال الدراسات اشتملت على آلام في العضلات والمفاصل، والشعور بالتعب، وارتفاع درجة الحرارة.
وتأتي هذه الخطوة كجزء من جهود الهيئة المستمرة لدعم الابتكار الدوائي، بما ينسجم مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي ورؤية المملكة 2030 لتحسين جودة الرعاية الصحية.
