الأول في العالم.. علاج جيني لمرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا
وافقت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية «MHRA» في المملكة المتحدة على العلاج الجيني الجديد لمرضى فقر الدم المنجلي ومرضى الثلاسيميا بيتا المعتمدين على نقل الدم.
وكشفت الوكالة أن العقار ”كاسجيفي“ «exagamglogene autotemcel» يعد أول دواء في العالم يعتمد أداة تعديل الجينات المبتكرة ”كريسبر“ ”CRISPR“، التي فاز مخترعاها بجائزة نوبل عام 2020.
ويعد مرض الخلايا المنجلية وثلاسيميا بيتا هي حالات وراثية ناجمة عن أخطاء في جينات الهيموجلوبين، التي تستخدمها خلايا الدم الحمراء لنقل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم.
ويمكن للأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي، أن يؤدي هذا الخطأ الجيني إلى نوبات من الألم الشديد للغاية، والتهابات خطيرة ومهددة للحياة، وفقر الدم «حيث يواجه جسمك صعوبة في حمل الأكسجين».
أما في الأشخاص المصابين بثلاسيميا بيتا، يمكن أن يؤدي إلى فقر الدم الشديد. يحتاج المرضى غالبًا إلى عمليات نقل الدم كل 3 إلى 5 أسابيع، والحقن والأدوية طوال حياتهم.
ولفتت الوكالة إلى أنه تم تصميم ”كاسجيفي“ للعمل عن طريق تعديل الجين المعيب في الخلايا الجذعية لنخاع عظم المريض بحيث ينتج الجسم الهيموجلوبين الوظيفي. وللقيام بذلك، يتم أخذ الخلايا الجذعية من نخاع العظم، وتحريرها في المختبر ومن ثم غرسها مرة أخرى في المريض، وبعد ذلك من المرجح أن تستمر النتائج مدى الحياة.
من جانبه، قال الدكتور عبدالله آل زايد استشاري أمراض الدم ورئيس مركز أمراض الدم الوراثية بمستشفى القطيف المركزي أن العلاج يستهدف المرضى من عمر 12 عاما فما فوق، وهذا الاعتماد الأول من بريطانيا، ولكننا نترقب الاعتماد الأهم من هيئة الغذاء والدواء الأمريكية والمتوقع الإعلان عنه في شهر ديسمبر القادم، أي تفصلنا عنه أسابيع قليلة فقط.
وأوضح عبر منصة إكس أن العلاج شبيه بزراعة الخلايا الجذعية الذاتية، وللقيام بذلك، يتم أخذ الخلايا الجذعية من نخاع العظم من المريض نفسه، ويتم تحريرها وتعديلها في المختبر، ومن ثم غرسها مرة أخرى في المريض، على أمل أن تستمر النتائج مدى الحياة.
وقال جوليان بيتش، الرئيس التنفيذي المؤقت لجودة الرعاية الصحية والوصول إليها في MHRA: يعد كل من مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا من الحالات المؤلمة التي تستمر مدى الحياة ويمكن أن تكون قاتلة في بعض الحالات. حتى الآن، كانت عملية زرع نخاع العظم - والتي يجب أن تأتي من متبرع متطابق بشكل وثيق وتحمل خطر الرفض - هي خيار العلاج الدائم الوحيد.
وأضاف: يسعدني أن أعلن أننا سمحنا باستخدام علاج مبتكر هو الأول من نوعه لتعديل الجينات يسمى Casgevy, والذي ظهر في التجارب أنه قادر على استعادة إنتاج الهيموجلوبين الصحي لدى غالبية المشاركين المصابين بمرض فقر الدم المنجلي ومرض الدم. عمليات نقل الدم. الثلاسيميا المعتمد على بيتا، مما يخفف من أعراض المرض.
